Je soutiens ASAP for Children et je collecte des fonds pour financer ses actions pour les enfants.

Rappelez-vous, il y a deux ans,  notre petite amie Calixte, si belle, si souriante et courageuse, était emportée à seulement 15 ans par la SMA-PME*, une maladie génétique rare et neurodégénérative. Depuis cette terrible épreuve et en mémoire de Calixte, tous continuent sans faiblir au combat pour obtenir le traitement.

Nous avons appris que Garance, qui vient d'avoir 11 ans, souffre de la même maladie que sa sœur. Ce diagnostic, que sa famille redoutait tant, les bouleverse mais renforce aussi la détermination à vaincre cette maladie. Calixte et Garance ont  6 ans d'écart et grâce aux  avancées scientifiques majeures, l'espoir d'accéder prochainement à un traitement efficace est plus que jamais à notre portée.
Depuis la création d'ASAP for Children en 2019, ils ont contribué à hauteur de 600 000 € à un projet de traitement extrêmement prometteur conçu par l'équipe "Maladies neuromusculaires et thérapie génique" d'Ana Buj Bello à Généthon. Une nouvelle phase d'étude pré-clinique vient d'être terminée. Les résultats très encourageants ont été présentés mi-avril aux autorités de santé qui ont approuvé le lancement d'une dernière phase d'étude, qui débutera sous peu pour une durée de 6 mois.  Cette étape finale, qui s'achèvera en novembre 2025, pourrait enfin ouvrir la voie à l'essai clinique tant attendu par les enfants et leurs familles.
Nous y sommes presque et l'équipe de chercheurs a besoin de tout le soutien possible pour finaliser son travail novateur.  En faisant un don, nous contribuons à lever le frein engendré par le manque de financement lié à la rareté de cette maladie, et ainsi à accélérer l'accès à un traitement pour ces enfants malades. Tous ensemble, nous gagnerons et nous en finirons avec cette maladie !
En mémoire de Calixte, à jamais dans nos cœurs, portés par son immense et exemplaire courage ; pour Adeline, Satine, Charlie, pour la tendre Garance, et pour tous les enfants du monde et leurs familles qui se battent sans relâche contre la SMA-PME, je sollicite à nouveau votre aide pour lever des fonds à l'occasion de la Course des Héros. 
Pour nous aider, faites un don à ASAP for Children, et la promotion de mon initiative! Votre généreux soutien a été et sera toujours la plus grande force de nos chers amis dans ce combat. 
Du fond du cœur, MERCI ! Les dons sont reversés par Alvarum.
C'est très facile et 100% sécurisé.
PS : n'hésitez pas à partager l'info le plus largement possible, en restant toutefois discrets auprès des plus jeunes pour le bien-être de Garance et des autres enfants.

*  La SMA-PME = Spinal Muscular Atrophy with Progressive Myoclonic Epilepsy. C'est une maladie génétique rare et neurodégénérative qui combine les symptômes de la maladie de Charcot avec de l'épilepsie et une surdité progressive. Particulièrement cruelle, elle ne révèle ses premiers signes que vers l'âge de 9 ans, frappant brusquement des enfants qui semblaient jusqu'alors s'épanouir en parfaite santé. Sans traitement pour les guérir, l'espérance de vie de ces enfants atteints ne dépasse pas la fin de l'adolescence.

** ASAP for Children = Face à l'urgence induite par le diagnostic d'une SMA-PME chez Calixte, âgée à l'époque de 11 ans, et portée par les incroyables avancées de la thérapie génique, l'association ASAP for Children a été créé par ses parents en 2019 avec comme seul et unique objectif : guérir la SMA-PME et la maladie de Farber, toutes deux induites par une mutation du gène ASAH1. Pour ce faire, l'association s'est fixée comme principales missions de : 1) Faire connaître la SMA-PME et la maladie de Farber pour trouver d'autres enfants malades, en France et dans le monde, 2) Lever des fonds pour contribuer au développement rapide d'un traitement de thérapie génique et à l'organisation d'un essai clinique, 3) Sensibiliser les publics à cette course contre la montre qui revêt une urgence vitale


Camille Froment